画像の出所：https://alsnewstoday.com/news/vitamin-b12-treatment-rozebalamin-approved-als-japan/
ウルトラハイドーズのメコバラミン、ビタミンB12の自然由来形態が、日本でロゼバラミンとして承認され、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療に使用されます。
この治療法は、エーザイによって製造・販売され、疾患の機能的な低下を遅らせることを目的としています。
9月の承認は、JETALS（NCT03548311）という第三相臨床試験のデータに基づいており、ロゼバラミンは通常のALS治療と併用または単独で投与された場合、ALSの進行を有意に遅らせることが示されました。
「エーザイは、ALS患者とその家族の多様なニーズに対処し、利益を増加させることにコミットしています」と、同社はプレスリリースで述べています。
メコバラミンは光に非常に敏感で、光が当たると化学的に不安定になる可能性があります。このため、同社は薬剤の希釈や引き出し時に医療提供者が容易に薬剤を見ることができる、再封可能なウィンドウが付いた高レベルの光保護を提供するバイアルを作成しました。
日本デザイン振興会は、このパッケージに良いデザイン賞を授与しました。
ALSの進行を遅らせる
ALSは運動ニューロンが徐々に失われる神経疾患であり、これにより脳が筋肉の動きを制御できなくなります。患者は、筋力の低下や呼吸、発声、飲み込みの困難などの症状が悪化します。
ALSを治療するために承認されている療法は数種類ありますが、それらの疾患進行を遅らせたり、寿命を延ばしたりする能力には限界があります。
ビタミンB12は、肉、魚、乳製品などの食品に含まれており、神経細胞の健康と機能を支えるなど、体内で多くの重要な機能を果たしています。 ALS患者を対象とした小規模な臨床試験では、ロゼバラミンの製剤が非常に高用量（25mg）で投与された場合、脳と筋肉のコミュニケーションが一貫して改善されることが見られました。
その後、日本で実施された第2/3相試験（NCT00444613）では、ロゼバラミンの2つの用量（25mgまたは50mg）がプラセボと比較され、3.5年間にわたり週2回投与されました。この試験では、いずれの用量でも疾患の進行を有意に遅らせることが証明されませんでしたが、早期ALSおよび中程度の疾患進行を示す患者のサブグループがより高用量から利益を得る可能性があることが示唆されました。
そのため、JETALSが立ち上げられ、このサブグループの利益を確認するために実施されました。試験には、ALS診断を受けてから1年以内の早期ALSの130人の成人が登録され、初期の3か月の観察期間中に1ポイントから2ポイントの進行が認められました。
参加者は、50mgのロゼバラミンまたはプラセボをランダムに割り当てられ、筋肉への週2回の注射が16週間行われました。主な目的は、超高用量のロゼバラミンが16週間後、つまり約4か月後にALSFRS-Rにおける疾患進行を有意に遅らせることができるかどうかを確認することでした。
データは以前の試験の結果を確認しました。16週間後、ロゼバラミンを投与された患者は、プラセボと比較して43%低いALSFRS-Rスコアの変化を経験し、疾患進行が有意に遅れたことを示しています。
約90%の参加者は、リルゾールも摂取しており、これもALS治療として承認されています。”
ロゼバラミンは一般的に良好に耐容され、約7.7%の患者が副作用を経験しました。最も一般的な副反応には、便秘、注射部位の痛み、発熱、不整脈、発疹が含まれます。